ఏమి జరిగింది

అరుదైన జన్యు పరిస్థితులలో శిశువులకు చికిత్స చేయడానికి వైద్యులు మరియు శాస్త్రవేత్తల బృందం టేలార్మేడ్ జన్యు ఎడిటింగ్ థెరపీని ఉపయోగించారు. ఇది వ్యక్తిగతీకరించిన medicine షధం యొక్క కొత్త శకానికి తలుపులు తెరిచే medicine షధం, ముఖ్యంగా అసాధారణ అనారోగ్యంతో బాధపడుతున్నవారికి. “ఇది medicine షధం యొక్క భవిష్యత్తు” అని పెన్సిల్వేనియా విశ్వవిద్యాలయంలో జన్యు ఎడిటింగ్ నిపుణుడు డాక్టర్ కిరణ్ ముస్నూర్ చెప్పారు.

ఎవరు చెప్పారు

గత ఆగస్టులో ఫిలడెల్ఫియాలో అకాల జన్మించిన కొద్దిసేపటికే కెజె ముల్డూన్ సిపిఎస్ 1 లోపంతో బాధపడుతోంది మరియు రక్తంలో అమ్మోనియా యొక్క విష స్థాయిని కలిగించింది. అతను “తీవ్రమైన మెదడు నష్టం లేదా మరణం వచ్చే ప్రమాదం పెరగడానికి బహుశా ఆరు నెలల ముందు” అని న్యూయార్క్ టైమ్స్ తెలిపింది. బదులుగా, అతను “వైద్య చరిత్రను సృష్టించాడు.”

KJ యొక్క రోగ నిర్ధారణ పరిశోధకులు మరియు సంస్థల నెట్‌వర్క్ చేత “పూర్తి ఆరు నెలల స్ప్రింట్” ను ప్రారంభించింది మరియు అతని కాలేయంలో “భద్రతను నిరాకరించింది మరియు తప్పుడు జన్యువులను సరిచేయడానికి ఉపయోగిస్తుంది” అని చెప్పాడు. వారు “పరివర్తన చెందిన DNA అక్షరాలను తిప్పికొట్టే” మరియు “” సరైన రకం “ను” సరైన రకం “కు” సరైన రకం “కు” విలోమాలు “విలోమలను సృష్టించడానికి వారు జన్యు ఎడిటింగ్ సాధనం CRISPR ని ఉపయోగించారు, అసోసియేటెడ్ ప్రెస్ తెలిపింది. KJ ఫిబ్రవరిలో తన మొదటి ఇంజెక్షన్ అందుకుంది మరియు మార్చి మరియు ఏప్రిల్‌లో పడిపోయింది.

తరువాత ఏమిటి?

“ఈ drug షధం KJ కి ఏమి చేసిందో అర్థం చేసుకునే ప్రారంభ దశలో ఉన్నాము” అని ఫిలడెల్ఫియాలోని చిల్డ్రన్స్ హాస్పిటల్ డాక్టర్ మరియు అధ్యయనం యొక్క సహ రచయిత డాక్టర్ రెబెకా ఆర్లెన్స్ నిక్లాస్ అన్నారు. “కానీ ప్రతి రోజు అతను పెరుగుతున్న మరియు అభివృద్ధి చెందుతున్న సంకేతాలను చూపిస్తాడు.” అతను కొన్ని వారాల్లో ఇంటికి తిరిగి వస్తాడు.